A proibição no exterior se dá por conta de um possível efeito colateral grave chamado agranulocitose, que é uma condição de sangue potencialmente fatal caracterizada pela redução de certos tipos de células de defesa.

A principal delas é que ela inibe uma molécula inflamatória conhecida como COX, incluindo um tipo exclusivo dessa molécula encontrado no sistema nervoso central.

No Brasil, estudos mais recentes encontraram taxas de agranulocitose relativamente baixas, e a Anvisa concluiu que os benefícios da dipirona superam os riscos.

Estudos posteriores feitos a partir dos anos 1980 na Itália, Israel, Alemanha, Hungria, Espanha, Bulgária e Suécia foram mais favoráveis ao medicamento: 1,1 caso de agranulocitose para cada 1 milhão de indivíduos que usaram a dipirona.